甘肃省儿童医院为3岁脊髓性肌萎缩症患者顺利注射“灵魂砍价”救命药 为孩子带来了最暖心的新年礼物

1月29日，甘肃省儿童医院小儿神经科陈永前主任团队成功为一3岁脊髓性肌萎缩症患者顺利注射了靶向特效治疗药物“诺西那生钠”，这是医院申请到的首针诺西那生钠注射液，整个操作过程顺利，患儿无明显不适反应。

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传病，发病率1/12000活产婴儿，临床并不少见，估计中国每年新发患者数850、总患者人数25000人左右，该病临床表现为进行性、对称性肢体近端为主的广泛性驰缓性麻痹与肌萎缩，该病发病越早，寿命越短，预后越差，如果得不到有效治疗，多数婴儿型患儿在2岁内死于呼吸衰竭。

诺西那生钠注射液是我国首个获批治疗SMA的进口药物，该药能持续显著改善SMA患者运动功能。2019年进入中国市场时，作为治疗SMA的特效靶向药物，每针价格70多万元，如果按标准疗程，每年每位患儿需要数百万的治疗费用，多数家庭乃至倾家荡产也难以承受。2021年12月3日，国家医保局公布74种新药进医保，广受关注的“天价救命药”诺西那生钠注射液位列其中。在经过8轮谈判“灵魂砍价”后，该药以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录，这给众多患儿家庭带来希望。诺西那生钠降价后，让大多数脊髓性肌萎缩症患儿能得到特效靶向治疗，而且降价后的诺西那生钠每针费用3.3万元，再经过医保报销，最终患儿家庭估计只需自费1万元左右，这真的是国家为众多患儿家庭送来的新年最贵重、最暖心的大礼包！”

患者注射后，陈永前主任激动的表示“诺西那生钠能快速顺利进入我院让患儿受益，非常感谢医院各级领导及药品采购科等相关部门的大力支持，这也让我们对脊髓性肌萎缩症这类罕见病患儿的救治更有信心了！我们也希望今后这类患儿都能得到更有效的救治，也都能恢复的越来越好！”。

甘肃省儿童医院小儿神经科独立建科于2011年，经10余年发展科室的人才梯队建设已初具规模，在儿童神经系统疾病的诊治方面总结了一定经验，在省内享有一定声誉。我们将始终坚持以患者为中心，以提高医疗质量为主题，爱岗敬业，不断努力，竭诚为广大患者提供更好更优质的服务。